Justiça obriga o Estado a comprar remédio mais caro do planeta para criança com AME

A Atrofia Muscular Espinhal, mais conhecida como AME, é uma patologia genética rara, degenerativa, progressiva e irreversível.

Afeta principalmente as células nervosas da medula espinhal, que são responsáveis por controlar os músculos.

Seus efeitos comprometem o desenvolvimento das atividades básicas da criança como andar, falar, engolir e respirar, além de em sua forma mais grave poder evoluir para morte.

A doença apresenta quatro tipos, sendo que 60% dos casos são do Tipo I, quando os sintomas são apresentados entre 0 e 6 meses de vida.

Alguns sinais podem alertar a identificação de doenças neuromusculares, como o desvio do sistema motor – exemplo: o bebe não consegue manter a cabeça e os ombros erguidos quando está deitado de barriga pra baixo.

Tão logo diagnosticada, a criança deve contar com acompanhamento de uma equipe multidisciplinar, tais como nutricionista, fonoaudiólogos, fisioterapeuta e terapeutas ocupacionais, para garantir melhor assistência e desenvolvimento.

AME possui tratamento?

Até 2017 não existia medicamento no Brasil para tratar AME.

O primeiro medicamento para tratar AME no Brasil foi o Spinraza, do laboratório Biogen, custava algo em torno de R$ 3 milhões à época.

Só chegou ao país após ampla mobilização de famílias que pleitearam obstinadamente a ajuda do Estado para custear o tratamento de seus filhos portadores de AME – sendo incorporado ao SUS somente em 2019 e hoje é fornecido gratuitamente aos pacientes.

Ocorre, que, o Spiraza é um tratamento para o resto da vida da criança, aumenta a produção da proteína SMN, que possibilita os movimentos motores, atenuando os efeitos da doença.

Existe outro medicamento considerado órfão, o Zolgensma, com apenas uma dose ele é capaz de modificar o DNA do paciente criando uma cópia funcional, que repara os genes e possibilita que o corpo produza a proteína SMN, porém, ao custo de US$ 2,1 milhões (cerca de R$ 11,5 milhões).

O que é um “medicamento órfão”?

Medicamentos órfãos são aqueles destinados ao tratamento de doenças tão raras que os laboratórios não os desenvolvem em condições usuais de comercialização.

Devido à raridade da doença, as empresa entendem que nunca irão recuperar o valor investido na pesquisa e desenvolvimento do medicamento.

O STF já se posicionou sobre o fornecimento do remédio mais caro do mundo?

Os pais de uma criança portadora de AME recorreram ao STF alegando em suma: “a AME é doença rara, o Zolgensma é medicamento órfão, tendo a própria ANVISA, consoante acima transcrito, afirmado a inexistência de alternativa terapêutica”, bem como que “a bula do medicamento aprovada na Europa, descreve em sua página 3, que o medicamento ZOLGENSMA pode ser administrado em crianças até 05 anos com até 21 kg”.

Sobre a concessão de medicamento pelo Estado o STF firmou o seguinte posicionamento (Tema 500 ^[1]da Repercussão Geral):

1. O Estado não pode ser obrigado a fornecer medicamentos experimentais.
2. A ausência de registro na ANVISA impede, como regra geral, o fornecimento de medicamento por decisão judicial.
3. É possível, excepcionalmente, a concessão judicial de medicamento sem registro sanitário, em caso de mora irrazoável da ANVISA em apreciar o pedido (prazo superior ao previsto na Lei nº 13.411/2016), quando preenchidos três requisitos:

O Ministro Luiz Fux, em decisão recente entendeu que o caso dos autos se tratava de medicamento órfão para doença rara, o qual atendia todos os requisitos da tese vinculante formada pela Corte Suprema.

Citou ainda, o art. 196 da Constituição Federal, que consagra o direito à saúde como dever do Estado, que deverá, por meio de políticas sociais e econômicas, propiciar aos necessitados tratamentos eficazes, capazes de lhes garantir maior dignidade e menor sofrimento.

Ao caso, o ministro resolveu determinar que a União forneça o medicamento ZOLGENSMA, na forma da prescrição médica, bem como todos os custos de hospital, médicos e transporte, em favor da criança.

Por fim, cabe anotar, que a decisão vem sendo replicada por outros tribunais pátrios, como é o caso do TRF-3, ao AGRAVO DE INSTRUMENTO (202) Nº 5010111-98.2021.4.03.0000, que decidiu pelo fornecimento do mesmo medicamento recentemente.